จากความรู้เกี่ยวกับความผิดปกติต่างๆในคนที่เกิดความบกพร่องของยีน หากสามารถใส่ยีนที่ปกติเข้าไปในเซลล์ร่างกายหรือเนื้อเยื่อที่แสดงอาการผิดปกติแล้วทำให้ยีนนั้นแสดงออกเมื่อมีสารโปรตีนที่ปกติอาจเป็นแนวทางหนึ่งที่จะช่วยทำให้บำบัดอาการบกพร่องที่เกิดขึ้นได้ ในปัจจุบันเทคนิคหนึ่งที่ใช้ในการถ่ายยีนปกติเพื่อใช้ในการทำยีนบำบัดคือการใช้ไวรัสชนิดหนึ่งเป็นตัวนำยีน
ที่ต้องการถ่ายเข้าสู่เซลล์คน ซึ่งยีนของไวรัสที่เป็นอันตรายต่อคนจะถูกตัดทิ้ง แล้วใส่ยีนของคนที่ต้องการเข้าไปแทนที่ ไวรัสที่สร้างขึ้นใหม่นี้จะมียีนที่ต้องการแทรกอยู่ และจะมีความสามารถในการแทรกจีโนมของตัวมันเข้าสู่โครโมโซม คนได้ แต่ไม่สามารถจำลองตัวเองเองเพิ่มจำนวนได้ เนื่องจากยีนที่ทำหน้าที่ดังกล่าวที่มีอยู่เดิมในไวรัสได้ถูกตัดทิ้งไปแล้ว ในสหรัฐอเมริกา การรักษาด้วยยีนบำบัด แต่ละกรณีจะต้องมีการตรวจสอบอย่างเคร่งครัดในทุกขั้นตอน เพื่อคำนึงถึงความปลอดภัยของผู้รับการรักษา ตัวอย่างของโรคที่มีการรักษาด้วยการบำบัดยีนแล้ว เช่น Severe Combined Immunodefiency Disorder (SCID) ซึ่งโรคนี้เป็นโรคทางพันธุกรรม ผู้ที่เป็นโรคนี้ไม่สามารถสร้างภูมิคุ้มกันได้มักเสียชีวิตจากการติดเชื้อเพียงเล็กน้อย